阿斯利康口服選擇性雌激素受體降解劑在歐盟獲批

阿斯利康（AZN）（AstraZeneca）日前宣布，Etcamah（camizestrant）聯(lián)合細(xì)胞周期（883436）蛋白依賴性激酶（CDK）4/6抑制劑（palbociclib、ribociclib或abemaciclib）已在歐盟獲批，用于治療在一線內(nèi)分泌療法聯(lián)合CDK4/6抑制劑治療期間未發(fā)生疾病進(jìn)展、且檢測(cè)到ESR1突變的雌激素受體（ER）陽性、人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）陰性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者。Etcamah是一款強(qiáng)效、下一代口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）和完全ER拮抗劑。

歐盟委員會(huì)此次批準(zhǔn)主要基于關(guān)鍵性3期SERENA-6試驗(yàn)的積極結(jié)果。該研究結(jié)果已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。在計(jì)劃開展的中期分析中，與芳香化酶抑制劑（AI）聯(lián)合CDK4/6抑制劑的標(biāo)準(zhǔn)治療相比，Etcamah聯(lián)合方案將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低56%（HR=0.44；95% CI：0.31～0.60；p<0.00001），中位無進(jìn)展生存期（PFS）分別為16.0個(gè)月和9.2個(gè)月。

在SERENA-6試驗(yàn)中，Etcamah聯(lián)合palbociclib、ribociclib或abemaciclib的安全性特征與各藥物已知的安全性特征一致。研究未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題，兩個(gè)治療組的停藥率均較低且相近。

歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)推薦創(chuàng)新降脂療法上市

newamsterdam pharma（NAMS）和Menarini今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布積極意見，建議批準(zhǔn)Ubeslo（obicetrapib）和Evlarco（obicetrapib和ezetimibe固定劑量復(fù)方制劑）上市，用于治療原發(fā)性高膽固醇血癥患者，包括雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）和非家族性高膽固醇血癥患者，以及混合型血脂異?；颊?。

CHMP的積極意見獲得NewAmsterdam開展的obicetrapib綜合臨床開發(fā)項(xiàng)目的數(shù)據(jù)支持，其中包括3期BROADWAY、BROOKLYN和TANDEM試驗(yàn)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，obicetrapib單藥治療使低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平下降最高達(dá)40%，obicetrapib聯(lián)合ezetimibe使LDL-C水平下降約50%，相關(guān)差異均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性，且耐受性特征與安慰劑相當(dāng)。

Obicetrapib是一款新型口服低劑量膽固醇酯轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（CETP）抑制劑，由NewAmsterdam開發(fā)，旨在克服現(xiàn)有LDL-C降低療法的局限性。NewAmsterdam已將obicetrapib在歐洲作為單藥療法，或與ezetimibe組成固定劑量復(fù)方制劑的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)利授予Menarini。

創(chuàng)新口服PPARγ激動(dòng)劑獲CHMP推薦上市

Minoryx Therapeutics與Neuraxpharm Group宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)已建議批準(zhǔn)Nezglyal（leriglitazone）上市，用于治療2～12歲、腦部病灶釓（Gd）增強(qiáng)陰性的男性腦型腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良癥（cALD）患者。

此次積極意見主要基于2/3期NEXUS研究結(jié)果，以及來自同情用藥項(xiàng)目的其他真實(shí)世界證據(jù)。cALD是一種嚴(yán)重的致殘性疾病，其特征是腦部出現(xiàn)脫髓鞘病灶，病情可迅速進(jìn)展，導(dǎo)致急性神經(jīng)功能惡化，患者可能在3～4年內(nèi)死亡。

Leriglitazone是Minoryx Therapeutics開發(fā)的一款具有口服生物利用度、可穿透血腦屏障的選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體γ（PPARγ）激動(dòng)劑，正在開發(fā)用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病。在多種疾病動(dòng)物模型的臨床前研究中，leriglitazone通過調(diào)節(jié)與神經(jīng)炎癥、脫髓鞘、線粒體功能障礙、氧化應(yīng)激和軸突變性相關(guān)的通路，獲得了臨床前概念驗(yàn)證。

在臨床試驗(yàn)中，leriglitazone在NEXUS研究的兒童cALD患者和ADVANCE研究的成人cALD患者中均顯示出臨床獲益。NEXUS研究結(jié)果顯示，兒童cALD患者在接受超過96周治療后，或在接受造血干細(xì)胞移植（HSCT）前的一次訪視時(shí)，臨床和影像學(xué)狀況均保持穩(wěn)定。ADVANCE研究數(shù)據(jù)則顯示，leriglitazone可減緩cALD疾病進(jìn)展。截至目前，已有超過170例cALD患者接受leriglitazone治療。

[1] NEZGLYAL (leriglitazone) receives a positive CHMP opinion for the treatment of cerebral Adrenoleukodystrophy (cALD), a rare neurodegenerative disease. Retrieved July 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/24/3332846/0/en/nezglyal-leriglitazone-receives-a-positive-chmp-opinion-for-the-treatment-of-cerebral-adrenoleukodystrophy-cald-a-rare-neurodegenerative-disease.html

[2] newamsterdam pharma（NAMS） and Menarini Group Receive Positive CHMP Opinion Recommending Marketing Authorization for Ubeslo (Obicetrapib Monotherapy) and Evlarco (Obicetrapib Plus Ezetimibe Fixed-Dose Combination). Retrieved July 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/24/3332807/0/en/newamsterdam-pharma-and-menarini-group-receive-positive-chmp-opinion-recommending-marketing-authorization-for-ubeslo-obicetrapib-monotherapy-and-evlarco-obicetrapib-plus-ezetimibe-.html

[3] Etcamah (camizestrant) in combination with a CDK4/6 inhibitor approved in the EU for 1st-line advanced ER-positive breast cancer. Retrieved July 24, 2026, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/etcamah-approved-eu-for-er-breast-cancer.html